7月13日，由深圳医学科学院粤港澳大湾区国际临床试验中心（以下简称BAY TRIAL）主办的临床试验创新之“基因与细胞治疗临床试验的技术突破与监管协同”论坛在深圳市光明区召开。本分会场聚焦于前沿基因与细胞治疗（CGT）在临床试验中的最新进展、技术瓶颈及监管协同，涵盖了从实体瘤CAR-T、遗传性耳聋、基因信心血管病，到眼科siRNA治疗和血液病一体化方案的多个临床与前沿案例。会议主席：Andrew S. Lee 教授（BAY TRIAL）
来自纽福斯生物技术有限公司的肖溯博士对比分析了中美在先进治疗产品（ATMP）监管上的异同，展示了中国近年来细胞疗法的快速发展趋势。报告还分享了IIT（研究者发起的研究）在中国CGT领域的活跃状况及其在疗效与安全性上的早期探索，如LHON患者的长期随访数据支持治疗的可持续性。
肖溯博士
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的舒易来教授展示了中国首例AAV-OTOF基因治疗先天性耳聋的首次人体研究（FIH）成果。研究通过内耳微创注射递送双AAV系统，临床策略包括从单侧、年长、低剂量人群起步，逐步扩展至更早龄段和双耳治疗，已在先天性重度听损患者中实现显著听力改善。
舒易来教授
中国医学科学院阜外医院兰峰教授围绕心肌注射在基因性心血管疾病治疗中的挑战，介绍了其团队在hiPSC疾病建模、高通量筛选和CRISPR-Cas9递送方式优化方面的研究进展。由于心脏细胞数量庞大且定位难度高，研究强调了对给药路径和载体剂量控制的严格要求，为下一步临床转化提供参考。
兰峰教授
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭教授与上海交通大学张川教授分享了靶向炎症的小核酸滴眼液在干眼病中的IIT研究，研究采用三组交叉设计验证剂量依赖性和安慰剂对照效果，并取得积极的初步疗效和良好的安全性数据，展示了小核酸药物在眼科慢病治疗中的临床潜力。
洪佳旭教授
张川教授
浙江大学医学院附属第一医院胡永仙教授结合自身团队实践，探讨了在急性淋巴白血病（ALL）等高复发风险血液病中，CAR-T联合异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）的一体化治疗路径。同时展示了针对T-ALL的通用型CD7 CAR-T的开发思路，并分享了其多靶点敲除策略在安全性与疗效平衡方面的临床探索。
圆桌讨论中，专家们指出中美在细胞与基因治疗（CGT）领域的IIT发展路径差异显著，中国IIT开展速度快、项目数量多，特别在罕见病等领域发挥了积极作用。相比商业项目，IIT更适合学术机构在早期验证疗效与机制，作为前沿技术临床应用的试验平台。尽管全球对IIT证据的认可度在提升，但在多中心组织、数据可信性和标准化方面仍存挑战。中国监管节奏较欧美更快，为CGT临床转化提供了契机，但长期仍需加强安全性与伦理管理。总体而言，IIT在推动CGT技术的本土化转化和临床可及性方面具有重要意义。
