粤港澳大湾区集聚了众多高校、顶尖医院、科研机构、药械企业、合同研究组织(CRO)及药品监管部门，生物统计与数据科学近年来在此蓬勃发展，专业人才荟萃，研究方向多元。为进一步深化大湾区临床研究交流、互学互鉴、协同发展、优势互补，深圳医学科学院粤港澳大湾区国际临床试验中心(BAY TRIAL)倡议成立“粤港澳大湾区生物统计论坛” (Greater Bay Area Biostatistics Forum，简称 GBF)。

GBF的沙龙活动，原则上每次聚焦一个核心议题，围绕药品、医疗器械及新型诊疗技术所涉及的临床试验与研究者发起研究(IIT)中普遍存在的统计学或数据科学问题展开深入研讨，旨在交流经验、共享信息、深化合作，全面推动生物统计学在医药研发、临床试验及数据科学领域的应用与发展。GBF将不定期举办沙龙活动，诚挚邀请粤港澳大湾区同业踊跃参与、共襄研讨。

首期活动内容简介

罕见病研究作为医药创新的关键突破口，契合GBF沙龙聚焦临床试验与数据科学难题的宗旨。本期选择罕见病主题，主要基于三大核心考虑：首先，罕见病临床研究面临独特挑战，如治疗开发与评估障碍(缺乏可靠动物模型，临床前数据转化率低)、对照组设置困难 (需依赖真实世界数据或历史对照)、适应性方案优化等；其次，以渐冻人症为代表的罕见病研究往往能催生突破性疗法（如靶向应激颗粒的新药），其方法论对常见病研发具有重要启示；再者，BAY TRIAL在真实世界数据应用方面，正通过港澳药械通开展相关研究，促进罕见病领域的药物研发。本期三个议题层层递进，从基础研究、到新药研发应用、再到统计方法学，系统性地探讨如何突破罕见病研发瓶颈，为大湾区生物医药创新发展提供新思路。

GBF首期活动由粤港澳大湾区国际临床试验中心(BAY TRIAL)组织承办。

论坛信息

主题：罕见病研究的创新与发展

时间：2025年8月14日，14:00-16:00

地点：深圳市福田区福保街道红花道1号河套科创中心A栋503